بازسازی بینایی در موش های مبتلا به رتینیت پیگمنتوزا با استفاده از شیوه CRISPR
به گزارش وبلاگ دیدنی ها، حدود هفت سال از زمانی که محققان از سیستم ویرایش ژن CRISPER برای معکوس کردن شرایط نابینایی به نام رتینیت پیگمانتوزا در سلول های بنیادی خارج از بدن استفاده کردند می گذرد.
رتینیت پیگمانتوزا گروهی از اختلالات ژنتیکی است که شبکیه را که بخشی از چشم است که وظیفه تشخیص نور و انتقال سیگنال های بینایی به مغز را بر عهده دارد، تحت تاثیر قرار می دهد. با تخریب پیشرونده شبکیه بینایی به تدریج از بین می رود. علائم در ابتدا به ویژه در شرایط نور کم تظاهر پیدا می نمایند. آغاز علائم معمولا در دوران کودکی یا جوانی است و اندازه پیشرفت نابینایی از فردی به فرد دیگر بسیار فرق دارد.
در حال حاضر هیچ درمانی برای رتینیت پیگمانتوزا وجود ندارد، اما درمان هایی برای کاهش سرعت پیشرفت بیماری و یاری به افراد در حفظ بینایی وجود دارد. این درمان ها شامل ابزارهای یاری ی، مانند ذره بین و بعلاوه اصلاح شیوه زندگی، مانند اجتناب از نورهای روشن و سازگاری با تغییرات در بینایی باشد. در بعضی موارد، جراحی نیز ممکن است یک گزینه باشد.
در افراد مبتلا به رتینیت پیگمانتوزا مهم است که به طور منظم معاینه چشمی شوند.
اما اکنون، با استفاده از یک نسخه ویژه CRISPR، یک تیم تحقیقاتی دیگر بینایی را در مدل حیوانی زنده مبتلا به این بیماری بازیابی نموده است. نتایج ممکن است راه را برای درمان انسان ها باز نمایند. تقریبا از هر پنج هزار نفر یکی مبتلا به این بیماری می گردد.
فرآیند CRISPR به دانشمندان اجازه می دهد تا با استفاده از آنزیمی به نام Cas9، ژن ها را از رشته های DNA به طور دقیق برش دهند. هنگامی که برش انجام شد، ژن ها را می توان تغییر داد، جایگزین کرد یا حذف کرد.
این فناوری برای کارهای متنوعی مانند کاهش زمان گلدهی درختان گرفته تا مبارزه با سرطان استفاده شده است و حالا با آن درمان رتینیت پیگمانتوزا در موش ها، در مرحله آزمایشی صورت گرفته. برای این کار ژن های جهش یافته که باعث از بین رفتن گیرنده های نوری در چشم می شوند، خاموش می شوند.
محققان دانشگاه علم و صنعت ووهان در چین، ابزار CRISPR را در سیستمی به نام PESpRY اصلاح نموده اند. آنها از آن برای تثبیت یک ژن جهش یافته که مسئول کدگذاری آنزیمی به نام PDE6β است استفاده کردند.
هنگامی که جهش ترمیم می گردد، از مرگ سلول های میله ای و مخروطی جلوگیری می گردد، یعنی همان فرآیندی که در آن رتینیت پیگمانتوزا باعث کوری می گردد.
با ترمیم ژن، آنزیم دوباره به درستی فراوری می گردد، موش ها بینایی خود را به صورت موثری بازمی یابند و بازگشت بینایی را می توان با آزمایش های چرخاندن سر و بعلاوه پیمودن هزارتو سنجید. تیم تحقیقاتی تأیید نموده که بینایی احیا شده حتی تا سن پیری حیوانات به جای مانده است.
کای یائو، که این تحقیق را رهبری می کرد، می گوید که تحقیقات بیشتری باید انجام گردد تا اطمینان حاصل گردد که PESpRY در آزمایش های دیگر هم مؤثر باقی می ماند و این یک روش ایمن برای استفاده در آینده است.
در عکس هیجان انگیز اول این پست احیای سلول های شبکیه در عکس سمت راست معین است.
منبع: انتشارات دانشگاه راکفلر و EurekAlert
منبع: یک پزشک